Les compagnies pharmaceutiques tentent de capturer un peu de la magie du démarrage.

Pfizer et plusieurs autres entreprises ont investi dans une petite entreprise dérivée qui développera des pharmacothérapies pour les patients mal desservis.

Avec un financement initial de 103 millions de dollars, SpringWorks Therapeutics se concentrera d'abord sur les thérapies pour le syndrome de stress post-traumatique (TSPT) et sur trois formes de cancer rares.

Pfizer détient les droits sur les médicaments qui seront testés.

C'est une bonne nouvelle pour les personnes qui ont des maladies plus difficiles à traiter.

Mais cela peut aussi être un signe que Big Pharma est prête à sortir de la boîte bureaucratique à la recherche de l'innovation pour laquelle les start-up sont si bien connues.

Les startups biotechnologiques axées sur le développement de médicaments ne sont pas des phénomènes nouveaux.

Ce qui est différent à propos de cette start-up, c'est qu'elle est fortement financée par les grandes compagnies pharmaceutiques.

Différent ... mais pas unique.

Un autre démarrage, Symic Bio, a reçu un financement de 73 millions de dollars au cours des trois dernières années, y compris de l'argent de la société pharmaceutique Eli Lilly.

Pourtant, pour chacun d'entre eux, il y a des dizaines de startups qui voient les compagnies pharmaceutiques comme le pot d'or au bout de l'arc-en-ciel, pas au début.

Petit mais agile

Mettre un nouveau médicament entre les mains des patients qui en ont besoin n'est pas une chose facile.

"La plupart des gens ne connaissent pas le travail minutieux et les efforts qui vont dans le développement d'un médicament depuis sa création jusqu'au patient qui le prend finalement", a déclaré le Dr Jeffrey Hausfeld, président du conseil et médecin en chef de BioFactura, une startup pharmaceutique qui développe et commercialise des médicaments biosimilaires.

Les scientifiques peuvent mettre des années à identifier ou à créer de nouveaux composés prometteurs pour traiter les maladies.

Ceci est suivi par plusieurs séries de tests cliniques et de laboratoire avant que le médicament ne pénètre dans les rayons de la pharmacie.

Hausfeld a fait remarquer que si les premières étapes de cette filière de développement de médicaments reposent sur l'innovation, les étapes ultérieures telles que la fabrication et la distribution dépendent davantage de la cohérence et de la fiabilité.

La grande taille d'une entreprise pharmaceutique - avec des dizaines de milliers d'employés - peut le rendre idéal pour les étapes ultérieures du pipeline, mais cela peut nuire à sa capacité à proposer de nouveaux produits.

"Les petites entreprises sont beaucoup plus à même d'innover et de prendre un produit à un stade avancé", a déclaré Darryl Sampey, Ph.D., président et chef de la direction de BioFactura, à Healthline.

Les startups - parfois avec seulement une demi-douzaine d'employés - sont conçues pour la créativité et l'agilité.

"Si quelqu'un a une idée géniale", a déclaré Hausfeld à Healthline, "nous avons la capacité et l'agilité de vérifier et de faire une expérience ou deux, et de voir si notre idée a du mérite. "

Certaines start-ups innovent en développant de nouveaux composés médicamenteux. Ou en recherchant de nouvelles utilisations de composés existants.

D'autres trouvent de meilleurs moyens de déplacer les composés grâce à des tests biologiques et de laboratoire précoces.

En cas de succès, une start-up peut remettre un nouveau composé prometteur à une entreprise pharmaceutique pour des tests supplémentaires - en échange d'un paiement initial et des redevances sur les médicaments réussis.

Ou une société pharmaceutique plus importante peut acquérir une start-up et son nouveau composé.

C'est ce qui s'est passé avec Trius Therapeutics, basé à San Diego, qui fait des recherches sur les antibiotiques.

En 2013, Cubist Pharmaceuticals a acquis Trius et Optimer Pharmaceuticals pour plus de 1 milliard de dollars.

L'année suivante, Merck a dépensé 8 $. 4 milliards pour acheter cubiste.

Gros gain, gros risque

Pour les startups à succès comme Trius, le gain à la fin de l'arc-en-ciel R & D peut être énorme.

Mais les startups à succès doivent surmonter plusieurs défis.

Un gros est l'argent.

"Les startups ont beaucoup moins d'argent, et elles doivent être très efficaces dans la façon dont elles dépensent leur argent", a déclaré Joseph Mallon, JD, PhD, avocat spécialisé en propriété intellectuelle chez Knobbe Martens.

"C'est essentiellement la différence entre eux et une grande société pharmaceutique, qui n'a pas cette lutte à vie ou à mort sur le financement que les startups ont", a déclaré Mallon à Healthline.

Cela est particulièrement vrai pour le développement de médicaments, où la science est coûteuse.

"Il n'est pas rare que des startups de médicaments fabriquent des centaines de nouveaux composés et les testent," dit Mallon, "ne sachant pas lequel va avoir l'équilibre parfait des propriétés pour traiter un être humain sans effets indésirables. "

Donc, pour qu'une startup réussisse, il lui faut plus que de bonnes idées. Il a besoin d'un flux régulier d'argent.

"C'est mon travail de sortir et de trouver des investisseurs prêts à prendre le risque d'une petite entreprise de biotechnologie qui pourrait leur rapporter un bon rendement, même s'il n'y a aucune garantie", a déclaré Hausfeld.

Les start-up doivent également trouver du personnel talentueux disposé à travailler dans un environnement moins stable, où les employés doivent être plus indépendants et se débrouiller seuls.

"Les startups attirent vraiment les créatifs qui font du bricolage. Je pense que c'est de là que viennent beaucoup de bonnes idées », a déclaré Sampey. "Ce sont généralement des gens qui prennent plus de risques et qui cherchent une sorte de récompense. "

Bien que les avantages financiers d'un nouveau médicament en attirent beaucoup pour surmonter les rudes conditions du monde des startups, il y a aussi d'autres avantages.

"Ce n'est pas facile. Cela prend beaucoup de temps, beaucoup d'efforts et beaucoup d'argent ", a déclaré Hausfeld. "J'espère qu'à la fin, cela profitera à la société grâce aux progrès que nous ferons."